Беверли Дэвидсон (Beverley Davidson) из университета Айовы (University of Iowa) и его коллеги объявили о результатах исследования, показавшего, что с помощью генной терапии можно лечить некоторые повреждения мозга, вызванные дефектной наследственностью.
В частности, биологи изучали болезни, при к
торых дефектный ген (или ген-мутант) предопределяет выработку в мозге “неправильных”, разрушающих его, белков.
Такие заболевания не лечились ранее генной терапией, так как она обычно лишь поставляет в организм недостающую у пациента генетическую последовательность. А в данном случае требовалось ещЈ и блокировать неправильный генетический код.
Это удалось сделать команде Дэвидсона при помощи подбора терапевтической РНК, которая доставлялась на место вирусом, не опасным для организма, сообщает “Мембрана”.
Опыты проводились на мышах и человеческих клетках в пробирке, они показали полную остановку выработки белков-мутантов. Дэвидсон надеется, что новый метод быстро пройдЈт и клинические испытания.